Исследовательская группа под руководством Николя Дюмона, исследователя из CHU Sainte-Justine и профессора Монреальского университета, открыла новую терапевтическую молекулу, Resolvin-D2. Он может значительно улучшить качество жизни пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) за счет стимуляции активности мышечных стволовых клеток.
МДД – редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией мышц, поражающее одного из 4000 мальчиков. Первые симптомы появляются в возрасте от 3 до 5 лет, и по мере роста ребенка происходит необратимая потеря мышечной функции. В настоящее время стандартным лечением пациентов является прием глюкокортикоидов с раннего детства.
Результаты этого исследования были опубликованы сегодня в журнале Nature Communications.
МДД характеризуется хрупкостью мышц, которая при малейшем сокращении вызывает разрыв мышечных волокон. Начинается порочный круг травм и исцеления. Со временем развивается хроническое воспаление, которое поражает здоровые ткани и еще больше разрушает мышцы.
"Глюкокортикоиды обладают мощным противовоспалительным действием, которое широко используется в клинической практике – на сегодняшний день они являются единственным лечением, которое может эффективно замедлить прогрессирование заболевания," сказал Дюмон, доцент Школы реабилитации UdeM.
Однако при регулярном приеме этой молекулы ее относительная токсичность может вызывать серьезные побочные эффекты, такие как остеопороз, задержка роста у детей или острое беспокойство. Кроме того, глюкокортикоиды могут напрямую атаковать мышцы и снижать их способность к заживлению. Таким образом, благотворное влияние на мышечную функцию пациентов подрывается вредными побочными эффектами.
"Наша первоначальная цель состояла в том, чтобы нацелить молекулу, которая была бы более эффективной, чем нынешнее лечение, и менее токсичной," сказал Хунио Дорт, первый автор исследования и научный сотрудник CHU Sainte-Justine. "Мы рассмотрели молекулы с противовоспалительными свойствами, аналогичными глюкокортикоидам, и выбрали около десяти. Тестируя эти молекулы на доклинических лабораторных моделях, Resolvin-D2 оказался лучшим кандидатом."
Резолвин-D2 является не только очень эффективным противовоспалительным средством, но, в отличие от глюкокортикоидов, он также стимулирует активность мышечных стволовых клеток, которые отвечают за заживление мышц.
"Это свойство является чрезвычайно многообещающим, поскольку при МДД функция мышечных стволовых клеток снижается," сказал Дюмон. "Таким образом, восстановив их способность к исцелению, можно было бы продлить ожидаемую продолжительность жизни пациентов, которая в настоящее время составляет от 20 до 30 лет."
"Мы продолжаем наши исследования по созданию более стабильной молекулы резолвина-D2, которая менее быстро разлагается и может применяться перорально," он продолжил. "Тем не менее, эта молекула представляет собой мощный терапевтический потенциал, который может привести к улучшению качества жизни пациентов и снижению экономического бремени для общества."