Способность вырасти и программировать человеческие мотонейроны в лаборатории была учеными болезни мотонейрона мечты в течение нескольких лет. Ассоциация Болезни мотонейрона (MND) финансирует свою самую первую программу исследования стволовых клеток с целью обнаружения тайн этого неврологического условия.При правописании – Болезнь Мотонейрона или Болезнь Мотонейрона являются оба возможным правописанием.
Программа сплачивает экспертные знания от четырех ведущих исследователей мирового класса:Профессор Сиддхартэн Чандрэн, Эдинбургский университетПрофессор сэр Иэн, Эдинбургский университетПрофессор Кристофер Шоу, Королевский колледж в Лондоне
Профессор Том Мэниэтис, Колумбийский университет Нью-ЙоркИнновационная программа Ассоциации MND позволит ученым, чтобы выполнить детальные изучения на человеческих мотонейронах, содержащих известные причины MND.Благодаря недавним успехам в исследовании стволовых клеток теперь выполнимо генерировать человеческие мотонейроны от донорских клеток кожи, чтобы изучить процессы на работе в здоровье и болезни.
Доктор Брайан Дики, развитие директора по исследованиям, Ассоциация MND, сказало:Технология теперь доступна, чтобы позволить нам полагаться на недавние, важные открытия, сделанные исследователями во всем мире. Мы начали делать реальные успехи в понимании причин болезни мотонейрона, и дальнейшее расследование необходимо, чтобы максимизировать потенциал стволовых клеток, чтобы найти эффективные лечения, и мы надеемся в конечном счете лечение. Эта международная программа исследования Ассоциации MND позволит ученым выполнять детальные изучения на человеческих мотонейронах.
В результате мы будем в состоянии сконцентрировать внимание на центральных биохимических проводящих путях, измененных в MND, открыв обещание новых стратегий лечения.Профессор Колин Блэкемор, президент Ассоциации MND, объяснил:«Стволовые клетки, полученные от пациентов, предлагают возможность создать невроциты в лаборатории, чтобы изучить процесс болезни в мельчайших деталях. Существует большая надежда, что этот подход позволит нам объяснить тайну MND – почему и как умирают определенные невроциты. Ассоциация MND финансировала инновационное исследование, определяющее гены, ответственные за наследственные формы болезни.
Это – следующий шаг к цели Ассоциации мира без MND.ИсследованиеГлавная цель Ассоциации? 800 000 3-летних программ (1 200 000$) должны развить и характеризовать клетки человеческого мозга, порожденные из клеток кожи пациентов MND с наследственной формой TDP-43 болезни, а также от доноров ‘контроля’, не имеющих MND и несущих нормальный ген TDP-43.
Эксперты полагают, что ген TDP-43 является, вероятно, прямой причиной MND приблизительно в 1% случаев. Однако белок, произведенный тем геном, найден максимум в 90% случаев MND.
Это открытие было описано как ‘сейсмическое изменение’ в понимании болезни, поскольку это указывает на TDP-43 наличие ключевой функции в многочисленных формах MND. Белок TDP-43 был также связан с другими условиями – особенно некоторыми типами деменции – таким образом, это, может оказаться, играет предрасполагающую роль в большем числе нейродегенеративных условий.
Первоначально, клетки кожи ‘повторно запрограммированы’, чтобы генерировать вызванные плюрипотентные стволовые клетки (клетки IPS), которые очень похожи на эмбриональные стволовые клетки. Клетки IPS могут тогда быть вызваны превратиться в любой из двух главных типов клетки, которые, как известно, были вовлечены в болезнь: мотонейроны, ухудшающиеся в MND; и другие жизненные клетки поддержки назвали астроциты.
В MND мотонейроны умирают – однако, мы также знаем, что болезнь только ограничивается этими клетками. Клетки поддержки, обычно играющие роль в лелеянии мотонейронов, могут непреднамеренно нанести ущерб, и именно через этот механизм ученые полагают, что болезнь распространяется далее в центральной нервной системе – от одной части мозга и позвоночника к следующему.Программа Ассоциации MND сосредоточится на фундаментальном вопросе того, вредны ли клетки поддержки от здоровых или генных пациентов переноса мутанта TDP-43 или полезны для мотонейронов.
Кроме того, эксперименты, выращивающие мотонейроны и клетки поддержки от различных доноров в том же блюде (названный процесс ‘совместно культивируют’), обратятся, может ли это распространение болезни, замеченное в условиях человеческого существования, быть воспроизведено в лаборатории.ИсследователиПрофессор Сиддхартэн Чандрэн, Центр Юэна Макдональда Исследования MND в Эдинбургском университете; профессор сэр Иэн Вилмут в Среднем Центре Научного совета Регенеративной Медицины в Эдинбургском университете; профессор Кристофер Шоу в Институте Психиатрии, Королевском колледже в Лондоне; и профессор Том Мэниэтис из Колумбийского университета Нью-Йорк будет все работать над различными компонентами этих трех программ стадии.
Профессор Сиддхартэн Чандрэн, научный руководитель программы, будет работать с профессором сэром Иэном Вилмутом, чтобы усовершенствовать и оптимизировать перепрограммную процедуру, чтобы гарантировать, что как можно больше здоровых клеток может быть сгенерировано.Профессор Чандрэн сказал:Объединение генетической революции прошлого десятилетия с захватывающим прогрессом исследования стволовых клеток означает, что мы можем теперь смоделировать человеческую болезнь в блюде.
Профессор сэр Иэн Вилмут добавил:Это финансирование от Ассоциации MND поможет нам понять, почему определенные нервы умирают в MND. Это – критический следующий шаг к конечной цели развития эффективного лечения.
Исследования, чтобы исследовать общее состояние здоровья и структуру различных типов клетки, когда взаимодействие друг с другом будет выполнено в Эдинбургском университете и также путем продвижения исследователя MND профессора Кристофера Шоу. Профессор Том Мэниэтис будет работать над третьей стадией программы путем идентификации ‘подписей экспрессии гена’, связанных с болезнью.Доктор Брайан Дики завершает:Это – очень многообещающая область исследования, чтобы помочь увеличить наше понимание этой болезни.
Результаты из нашей программы окажут сильное влияние в формировании будущего исследования болезни мотонейрона и улучшения будущего международного сотрудничества исследования. Только путем сотрудничества в мировом масштабе будет мы достигать нашей цели действительно нанесения поражения MND.
Болезнь мотонейрона является серьезной и неизлечимой формой прогрессирующей нейродегенерации – в течение долгого времени, нервы в позвоночнике и мозгу прогрессивно теряют функцию. В случае болезни мотонейрона затронуты мотонейроны – типы невроцитов-.Известный английский физик, Стивен Хокинг, и виртуоз гитары Джейсон Беккер живут с болезнью мотонейрона.
Существуют различные формы болезни мотонейронаАЛЬС (амиотрофический боковой склероз) является наиболее распространенной формой и составляет приблизительно 60% к 70% всех случаев.PBP (прогрессирующий яремный паралич) составляет приблизительно 20% всех случаев.
PMA (прогрессивная мышечная атрофия) составляет остающиеся 10% случаев.Во всех трех MND симптомы форм очень похожи.
Однако они прогрессируют на различных скоростях.ПОЖАЛУЙСТА (основной боковой склероз) очень редкая форма MND. ПОЖАЛУЙСТА, в отличие от других форм, не является фатальным.
В некоторых очень редких случаях у пациентов с, ПОЖАЛУЙСТА, в конечном счете есть АЛЬС.