Короткие протяжения РНК, названной маленькими РНК, могут вмешаться в функцию гена и, как думают, защищают геном от вредной ДНК или вирусов. Новое исследование теперь показывает, что эти биты РНК могут использоваться, чтобы заставить клетки сопротивляться одному из самых смертельных вирусов, ВИЧ.ВИЧ входит в клетки через рецепторы, обивающие поверхность солдат иммунной системы, названных клетками помощника Т. Для выполнения этого ВИЧ связывает с протеином под названием CD4 и помогается другим протеином под названием CCR5. Поскольку люди с мутацией в их гене CCR5, производящем корецептор, являются стойкими к ВИЧ-инфекции, ученые долго подозревали, что разрушение производства CCR5 могло бы быть способом «иммунизировать» клетки против ВИЧ.
Вирусолог Дэвид Бэлтимор из Калифорнийского технологического института в Пасадене, вместе с вирусологом Ирвином Ченом из Калифорнийского университета, Лос-Анджелес и их коллеги, решенные, чтобы видеть, могли ли бы они использовать маленькие вмешивающиеся РНК (siRNAs), класс маленьких РНК, для запрещения гена CCR5. Бригада создала генотерапию путем упаковки молекул в векторе – вирус, названный лентивирусом, полученным из самого ВИЧ. По словам постдокторского исследователя Сяо-Фэн Циня, первого автора исследования, однажды в клетке копия ДНК siRNAs объединяются в хромосомы клетки, признавая что потомки клетки наследовать в основном бездействующий ген CCR5. SiRNAs заблокировал выражение CCR5 до в десять раз в дочерних клетках клеток с нормальным выражением CCR5.
Когда брошено вызов с ВИЧ 1, клетки контроля показали в три – семь раз более высокие зараженности, чем клетки с уменьшенным выражением CCR5, отчетами бригады в онлайновом выпуске 23 декабря Продолжений Национальной академии наук.«Это – очень хорошее, хорошо управляемое исследование, и очевидно CCR5 является целью интереса к генотерапии анти-ВИЧ», говорит молекулярный биолог Джон Росси Города Онкологического центра Надежды под Лос-Анджелесом.
Но он говорит, что эта стратегия будет более эффективной, когда объединено с дополнительными вирусными целями – что-то, что Балтиморская группа уже работает, чтобы сделать. Другие соглашаются, что больше работы необходимо. «Это – важный первый шаг, но, как все генетические методы лечения, путь к клинике является все еще путями прочь», говорит вирусолог Джуди Либерман из Центра Медицинской школы Гарварда Исследования Крови в Бостоне.