Потенциальное лекарство от диабета 1 типа вырисовывается на горизонте в Сан-Антонио, и новый подход также позволит диабетикам 2 типа прекращать уколы инсулина.
Открытие, сделанное в Центре медицинских наук Техасского университета, который теперь называется UT Health San Antonio, увеличивает количество типов клеток поджелудочной железы, выделяющих инсулин.
Исследователи UT Health San Antonio ставят перед собой цель провести клинические испытания на людях за три года, но для этого они должны сначала протестировать стратегию на исследованиях на крупных животных, что будет стоить около 5 миллионов долларов.
Эти исследования будут предшествовать подаче заявления в U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, одобрение нового исследуемого препарата (IND), Бруно Дойрон, доктор философии.D., соавтор, сказал.
Ученые получили U.S. патент в январе, и UT Health San Antonio создает компанию, чтобы начать коммерциализацию.
Эта стратегия вылечила диабет у мышей.
"Это сработало отлично," Доктор. Дойрон, доцент медицины UT Health, сказал:. "Мы вылечили мышей за год без побочных эффектов. Этого никогда не видели. Но это модель мыши, поэтому нужна осторожность. Мы хотим донести это до крупных животных, которые ближе к человеку по физиологии эндокринной системы."
Ральф ДеФронцо, M.D., профессор медицины и руководитель отдела диабета в UT Health, соавтор патента. Он описал терапию:
"В поджелудочной железе есть много других типов клеток, помимо бета-клеток, и наш подход состоит в том, чтобы изменить эти клетки так, чтобы они начали секретировать инсулин, но только в ответ на глюкозу [сахар]," он сказал. "Это в основном похоже на бета-клетки."
Инсулин, который снижает уровень сахара в крови, производится только бета-клетками. При диабете 1 типа бета-клетки разрушаются иммунной системой, и у человека нет инсулина. При диабете 2 типа бета-клетки не работают, а инсулин снижается. В то же время при типе 2 организм не использует инсулин эффективно.
Терапия проводится с помощью техники, называемой переносом генов. Вирус используется в качестве вектора или носителя для введения выбранных генов в поджелудочную железу. Эти гены включаются и заставляют пищеварительные ферменты и другие типы клеток вырабатывать инсулин.
Перенос генов с использованием вирусного вектора был одобрен U.S. Еда & Управление лекарственных средств для лечения различных заболеваний, Dr. ДеФронцо сказал. Он доказал свою эффективность при лечении редких детских болезней, а надлежащие производственные процессы обеспечивают безопасность.
В отличие от бета-клеток, которые организм отвергает при диабете 1 типа, другие популяции клеток поджелудочной железы сосуществуют с иммунной защитой организма.
"Если диабетик 1 типа живет с этими клетками 30, 40 или 50 лет, и все, что мы заставляем их делать, это выделять инсулин, мы ожидаем, что не будет никакого неблагоприятного иммунного ответа," Доктор. ДеФронцо сказал.
Посекундный контроль сахара
Терапия точно регулирует уровень сахара в крови у мышей. Это может стать большим шагом вперед по сравнению с традиционной инсулиновой терапией и некоторыми лекарствами от диабета, которые снижают уровень сахара в крови слишком низко, если не будут тщательно контролироваться.
"Основной проблемой диабета 1 типа является гипогликемия (низкий уровень сахара в крови)," Доктор. Дуарон сказал. "Предлагаемый нами перенос генов примечателен тем, что измененные клетки соответствуют характеристикам бета-клеток. Инсулин высвобождается только в ответ на глюкозу."
У людей нет симптомов диабета, пока они не потеряют не менее 80 процентов своих бета-клеток, – сказал доктор. Дуарон сказал.
"Нам не нужно воспроизводить всю инсулиновую функцию бета-клеток," он сказал. "Только 20% восстановления этой способности достаточно для лечения типа 1."