Многообещающая молекула дала надежду на новое лечение, которое могло бы остановить или замедлить болезнь Паркинсона, чего в настоящее время не может сделать ни одно лечение.
Исследователи из Хельсинкского университета обнаружили, что молекула BT13 может повышать уровень дофамина, химического вещества, которое теряется при болезни Паркинсона, а также защищать клетки мозга, производящие дофамин, от смерти.
Результаты исследования, финансируемого совместно с компанией Parkinson’s UK и опубликованного сегодня в журнале Movement Disorders, показали повышение уровня дофамина в мозге мышей после инъекции молекулы. BT13 также активировал определенный рецептор в мозге мышей для защиты клеток.
Обычно к тому времени, когда людям ставят диагноз «болезнь Паркинсона», они уже теряют 70-80 процентов своих дофамин-продуцирующих клеток, которые участвуют в координации движений.
Несмотря на то, что текущие методы лечения маскируют симптомы, нет ничего, что могло бы замедлить его прогрессирование или предотвратить потерю большего количества клеток мозга, и по мере того, как уровень дофамина продолжает падать, симптомы ухудшаются, и могут появляться новые симптомы.
В настоящее время исследователи работают над улучшением свойств BT13, чтобы сделать его более эффективным в качестве потенциального лечения, которое, в случае успеха, может принести пользу 145 000 человек, живущих с болезнью Паркинсона в Великобритании.
Исследование основано на предыдущем исследовании другой молекулы, которая нацелена на те же рецепторы в головном мозге, нейротрофического фактора линии глиальных клеток (GDNF), экспериментального лечения болезни Паркинсона, которое было предметом документального фильма BBC в феврале 2019 года. Хотя результаты не были однозначными, GDNF обещает восстановить поврежденные клетки при болезни Паркинсона.
Однако белок GDNF требует сложной хирургической операции для доставки лечения в мозг, потому что это большая молекула, которая не может преодолеть гематоэнцефалический барьер – защитный барьер, который предотвращает попадание некоторых лекарств в мозг.
BT13, молекула меньшего размера, способна преодолевать гематоэнцефалический барьер – и, следовательно, может быть более легко введена в качестве лечения, если будет продемонстрирована эффективность в дальнейших клинических испытаниях.
Профессор Дэвид Декстер, заместитель директора по исследованиям в Parkinson’s UK, сказал:
"Люди с болезнью Паркинсона отчаянно нуждаются в новом лечении, которое могло бы остановить заболевание на своем пути, а не просто замаскировать симптомы.
"Одна из самых больших проблем для исследования болезни Паркинсона – это то, как пройти лекарство через гематоэнцефалический барьер, поэтому захватывающее открытие BT13 открыло новые возможности для исследований, и эта молекула имеет большие перспективы как способ замедлить или остановить. Болезнь Паркинсона.
"Необходимы дополнительные исследования, чтобы превратить BT13 в лекарство, которое будет протестировано в клинических испытаниях, чтобы увидеть, действительно ли он может изменить жизнь людей, живущих с болезнью Паркинсона."
Доктор. Юлия Сидорова, ведущий исследователь исследования, сказала: "Мы постоянно работаем над повышением эффективности BT13. Сейчас мы тестируем серию аналогичных соединений BT13, которые, по прогнозам компьютерной программы, обладают еще лучшими характеристиками.
"Наша конечная цель – довести эти соединения до клинических испытаний в ближайшие несколько лет."