Препарат экулизумаб, синтетическое антитело, подавляющее воспалительную реакцию, значительно снижает риск рецидива расстройства оптического спектра нейромиелита (NMOSD). Это редкое, но тяжелое аутоиммунное воспалительное заболевание может вызвать слепоту, паралич и смерть. Исследователи клиники Мэйо и международные сотрудники сообщают о своих выводах в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, опубликованном в Медицинском журнале Новой Англии. Их работа также будет представлена на сессии Emerging Science Platform в рамках 71-й ежегодной встречи Американской академии неврологии в Филадельфии 4-10 мая.
Оптический невромиелит, также известный как болезнь Девича, возникает, когда иммунная система организма реагирует на здоровые клетки нервной системы в зрительных нервах и спинном мозге, а иногда и в головном мозге. Оптический невромиелит часто ошибочно диагностируется как рассеянный склероз (РС), но оптический невромиелит – это отдельное состояние, характеризующееся более тяжелыми приступами и менее полным выздоровлением. Единичный приступ оптического нейромиелита может оставить пациента слепым или парализованным. С каждым рецидивом инвалидность может усугубляться. Поражает до 10 человек из 100000.
В настоящее время иммуносупрессивные методы лечения, используемые для предотвращения рецидивов оптического нейромиелита, не одобрены Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. Кроме того, авторы отмечают, что у 25-60 процентов пациентов, получающих эти лекарства, по-прежнему возникают повторяющиеся приступы.
В исследовании «Профилактика рецидивов и оценка применения экулизумаба в лечении NMOSD» (PREVENT) участвовали 143 взрослых в 70 центрах в 18 странах. У всех пациентов был аквапорин-4 иммуноглобулин G (AQP4-IgG), антитело, ассоциированное с большинством случаев оптического нейромиелита. При желании пациенты могут продолжить предыдущую терапию. Кроме того, пациенты были рандомизированы для получения регулярных доз плацебо или экулизумаба внутривенно.
Исследование показало, что лечение экулизумабом снижает риск рецидива на 94% по сравнению с плацебо. Через 48 недель почти у 98 процентов пациентов, получавших экулизумаб, не было рецидива, по сравнению с 63 процентами пациентов, получавших плацебо.
"Это исследование дает надежду пациентам, поскольку каждый приступ в NMO может вызвать потерю зрительной или двигательной функции," говорит Шон Питток, М.D., невролог клиники Мэйо и первый автор. "Прекращение приступов может предотвратить инвалидность и позволить пациентам сохранить работоспособность и улучшить качество жизни."
Клиника Майо – признанный центр передового опыта в области диагностики и лечения оптического нейромиелита. В 2002 году исследователи клиники Майо под руководством Клаудии Лучинетти, М.D., и его коллеги описали уникальные патологические особенности NMO и предположили, что NMO является аутоиммунным заболеванием, вызываемым одним или несколькими вредными антителами. В 2004 году Ванда Леннон, М.D., Ph.D., Брайан Вайншенкер, M.D., и коллеги Мэйо сообщили об открытии биомаркера AQP4-IgG, анализа крови, который позволяет дифференцировать оптический нейромиелит от рассеянного склероза и подобных заболеваний. Впоследствии было показано, что антитело AQP4-IgG способно вызывать повреждение нервных клеток в соответствии с тем, что Dr. Луккинетти и его коллеги сообщили, что AQP4-IgG в настоящее время широко считается причиной NMO.
"Команда клиники Мэйо впоследствии продемонстрировала, что когда антитело связывается с водным каналом AQP4 на нервных клетках, активируется вещество, называемое «комплемент», которое убивает клетки, вызывая серьезные повреждения. Мы думали, что если мы сможем заблокировать активацию комплемента, то, возможно, мы сможем предотвратить атаки," говорит доктор. Питток, директор Центра рассеянного склероза и аутоиммунной неврологии клиники Мэйо и лаборатории нейроиммунологии Мэйо.
Экулизумаб использовался для лечения расстройств, при которых активация комплемента причиняет вред, таких как миастения, мышечное заболевание и пароксизмальная ночная гемоглобинурия, генетическое заболевание, поражающее эритроциты. На ранней стадии клинического испытания команда Мэйо наблюдала почти полное прекращение приступов оптического нейромиелита. На основе этих первых результатов было проведено это крупное многоцентровое международное исследование.
"Эти новые результаты исследования подтверждают важную роль комплемента при оптическом нейромиелите и улучшают наше понимание того, как работает это заболевание," говорит Дин Вингерчук, M.D., невролог клиники Мэйо и старший автор. "Это исследование предоставляет четкие доказательства того, что мы можем благоприятно изменить течение этого часто разрушительного неврологического заболевания."
Побочные эффекты экулизумаба включают риск менингококковых инфекций. Участники исследования были вакцинированы против менингококковых инфекций, случаев заболевания зарегистрировано не было. Один человек, получавший экулизумаб, умер от инфекции, не связанной с ингибированием комплемента.
В этом исследовании участвовали только пациенты с антителами к AQP4-IgG, поэтому результаты нельзя экстраполировать на другие воспалительные заболевания центральной нервной системы. Авторы отмечают, что отдаленный эффект экулизумаба у пациентов с оптическим невромиелитом требует дальнейшего изучения.