В качестве потенциального лечения болезни Паркинсона ученые из Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл создали более умные иммунные клетки, которые производят и доставляют исцеляющий белок в мозг, а также учат нейроны начать производить этот белок для себя.
Исследователи во главе с Еленой Батраковой, доцентом Центра нанотехнологий в доставке лекарств фармацевтической школы Университета Эшельмана, исследовали генетически модифицированные белые кровяные тельца, называемые макрофагами, которые производят нейротрофический фактор, полученный из глиальных клеток, или GDNF, и доставляют его в мозг. Глиальные клетки обеспечивают поддержку и защиту нервных клеток по всему мозгу и телу, а GDNF может лечить и стимулировать рост поврежденных нейронов.
"В настоящее время не существует лечения, которое могло бы остановить или обратить вспять течение болезни Паркинсона. Существуют только методы лечения, направленные на улучшение качества жизни, например, заместительная терапия дофамином," Батракова сказала. "Однако исследования показали, что доставка нейротрофического фактора в мозг не только способствует выживанию нейронов, но и обращает вспять прогрессирование болезни Паркинсона."
Созданные макрофаги не только доставляют GDNF, но и могут "учат" нейроны, чтобы сделать белок для себя, доставив необходимые инструменты и инструкции: ДНК, информационная РНК и фактор транскрипции.
По словам Батраковой, успешная доставка лечения в мозг – ключ к успеху терапии GDNF. Использование иммунных клеток позволяет избежать естественной защиты организма. Перепрофилированные макрофаги также способны проникать через гематоэнцефалический барьер, чего не может сделать большинство лекарств. Перепрограммированные клетки перемещаются в мозг и производят крошечные пузырьки, называемые экзосомами, которые содержат GDNF. Клетки высвобождают экзосомы, которые затем могут доставлять белки к нейронам головного мозга. Работа описана в статье, опубликованной на сайте PLOS One.
"Обучая клетки иммунной системы производить этот защитный белок, мы используем естественные системы организма для борьбы с дегенеративными состояниями, такими как болезнь Паркинсона," Батракова сказала.
Биотехнологический центр Северной Каролины предоставил школе грант на усовершенствование технологий в размере 50 000 долларов, чтобы помочь превратить эту технологию в жизнеспособное лечение, которое можно будет лицензировать и коммерциализировать.
"Эта награда является чрезвычайно важным шагом на пути к дальнейшей успешной коммерциализации наших захватывающих клеточных технологий," сказал Александр Кабанов, директор нанотехнологического центра. "Мы продолжим наши переводческие усилия в CNDD, и очень скоро я верю, что мы увидим эти открытия на переднем крае научного перехода в клиническую практику."