Ученые исправили дефект гена в стволовых клетках пациентов с редким иммунодефицитом

Ученые разработали новый подход к восстановлению дефектного гена в кроветворных стволовых клетках пациентов с редким генетическим иммунодефицитным заболеванием, которое называется Х-сцепленная хроническая гранулематозная болезнь (X-CGD). После трансплантации мышам восстановленные стволовые клетки превратились в нормально функционирующие белые кровяные тельца, что позволяет предположить, что эту стратегию потенциально можно использовать для лечения людей с этим заболеванием. …