Французские ученые заключили , что генная терапия действенна в лечении врожденного тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), не обращая внимания на то, что четыре из девяти участников опробований заболели лейкемией, информирует MSNBC.ТКИД вызывается довольно редкой мутацией X-хромосомы, в результате которой организм не в состоянии продуцировать зрелые Т-лимфоциты-киллеры, нужные для противодействия инфекциям . Почти всегда, таких больных содержат в особых стерильных боксах, но кроме того наряду с этим они редко доживают до зрелого возраста.По словам начальника изучения Салимы Хасейн-Бей-Абины (Salima Hacein-Bey-Abina), лейкемия в детском возрасте есть значительно менее серьёзным заболеванием, чем ТКИД: современные способы терапии всецело излечивают ее в 90 процентах случаев. У всех трех участников изучения, излечившихся от лейкемии, проявлений ТКИД не отмечается.
Новая методика была действенной – участники изучения смогли жить обычной судьбой в нестерильных условиях. Но у четырех из них за время наблюдения развилась лейкемия (рак крови), от которой один из мальчиков скончался.Исследователи из Университета Париж Декарт создали генную терапию, блокирующую эффект важной за развитие ТКИД мутации.
В рамках испытаний они ввели геннотерапевтический препарат девяти мальчикам с заболеванием и следили за ними в течение 10 лет.Единственным действенным способом лечения ТКИД на сегодня есть трансплантация костного мозга, но далеко не для всех больных удается отыскать подходящего донора.
На данный момент ученые трудятся над созданием более надёжных способов коррекции дефектной ДНК при ТКИД.