Генная терапия по праву считается фундаментом медицины будущего. Вместо того дабы давать лекарства, вживлять протезы либо пересаживать органы, доктора смогут целенаправленно исправлять недостатки ДНК в клетках. В случае если, например, в кодирующем ключевой для зрения фермент гене содержится мутация, терапия пересадит в ДНК верный вариант этого гена – и вернет зрение.
Подобно возможно будет применять знания о том, какие конкретно как раз генетические неточности приводят к раку, приводят к повышенному риску инфаркта и провоцируют иные заболевания, от редких наследственных патологий до таких распространенных, как сахарный диабет.Генная терапия – ответственный, но единственный способ, талантливый в будущем решить проблему слепоты. Наровне с ней ученые трудятся в других направлениях, создавая, к примеру, протезы сетчатки. Электронная светочувствительная матрица, во многом схожая с матрицей цифрового фотоаппарата, преобразует свет в электрические импульсы, а особая микросхема преобразует эти импульсы в сигналы, каковые уже возможно передать конкретно на зрительный нерв.
В случае если у больного не известно почему вышла из строя сетчатка, но ведущие к мозгу нервные волокна сохранились, данный метод может оказать помощь заметить если не полноценное изображение, то хотя бы картину, разрешающую самостоятельно передвигаться по улице и дому.Амавроз Лебера, от которого лечили подопытных мышей, есть относительно редким заболеванием, от него страдает один новорожденный на 81 тысячу. Мутация в одном из 11 генов (среди которых и вышеупомянутый RPGRIP1) ведет к тому, что в сетчатке нарушается развитие светочувствительных клеток – глаз уже в первые месяцы судьбы утрачивает свойство не только видеть, но и реагировать на свет.
Ответ на данный вопрос таков: до сетчатки относительно несложно добраться, а ее размеры и форма облегчают попадание несущего необходимый ген вируса в достаточное количество клеток. Помимо этого, ученым известно, какие конкретно как раз гены довольно часто выясняются дефектными при том либо другом поражении светочувствительных клеток, другими словами им известно, какие конкретно гены нужны внедрять в применяемые при терапии вирусы.Никакими иными методами медики не имели возможность в много клеток (это миллионы, если не сотни и десятки миллионов!) доставить необходимый ген и "вклеить" его в ДНК. Вирус же сделал это самостоятельно, а об отсутствии побочных эффектов позаботились ученые, отнять у него способности приводить к развитию заболевания.
Детальное изучение генетических баз заболевания, совершённое ранее медиками (заболевание изучают с XIX века) разрешило отыскать эти 11 генов, а развитие генной инженерии помогло и встроить ген RPGRIP1 в вирус, которым заразили клетки сетчатки. Слово "заразили", разумеется, сложно ассоциировать с лечением, но нужно выделить, что вирус был далеко не простой: его свойство внедрять собственные гены в ДНК клетки стала главной для всей терапии.Лечение болезней сетчатки выясняется той областью, где генная терапия покажет себя раньше – из-за чего?
Практическое подтверждение тому имеется не только лишь в сравнительно не так давно сделанной работе ученых на мышах, генная терапия авароза Лебера уже проверялась и на людях, но из-за чего как раз офтальмологами? А не, например, онкологами либо кардиологами, поскольку от заболеваний сердечно-рака и сосудистой системы умирает больше всего больных в мире?Источник: Gzt