Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) сказало первое клиническое испытание, чтобы проверить новое лечение стволовой клетки на смертельное нейродегенеративное заболеваниеАЛЬС (амиотрофический боковой склероз) в этом месяце (АЛЬС) может идти вперед.Федеральное агентство дало свободу действий в начале месяца, позволив научному руководителю и невропатологу доктору Еве Фельдман, профессору DeJong
Неврология в Медицинской школе Мичиганского университета (U-M), чтобы начать тестирование Фазы 1 безопасности и эффективности исследовательского нового лекарственного средства(IND) от Neuralstem, компания базировала в Роквилле, Мэриленд.Лекарство, включающее собственные запатентованные невральные стволовые клетки компании, применяется как серия инъекций на различных местах вдоль спинногопуповина.Фельдман, направляющий клинику АЛЬСА на U-M и Программу U-M для Исследования Неврологии и Открытия, работал с Neuralstem, чтобы развитьсяпротокол для выполнения инъекций.Испытание, как ожидают, будет иметь место только в Университете Эмори в Атланте, Джорджия согласно одобрению ее Совета по Внутренней ревизии.
Если правление даетего одобрение, научным руководителем места испытания, как ожидают, будет доктор Джонатан Гласс, директор Нервно-мышечной Лаборатории Эмори и такжеЦентр АЛЬСА, имеющий глобальную репутацию.
Фельдман сказал прессе в начале месяца, что они были очень взволнованы, чтобы начать испытание:«Это – главный шаг вперед в том, что все еще могло быть дальней дорогой к новому и улучшенному лечению для АЛЬСА», добавила она.Фельдман объяснил, что АЛЬС является ужасной болезнью, убивающей пациента параличом. Она сказала, что работа с животными показала тому спинному мозгу стволовые клеткиработавший двумя способами: они защитили мотонейроны, находившиеся в опасности, и они также сделали новые связи между ними и контролирование нейроновмышцы.«Мы не хотим поднимать ожидания незаконно», сказал Фельдман, «но мы полагаем, что эти стволовые клетки могли привести к подобным результатам у больных с АЛЬСОМ», онасказанный.
Испытание изучит безопасность камер Неурэлстема и операций и устройств, требуемых для многократных инъекций лекарственного средства непосредственно всерое вещество спинного мозга.Также известный как болезнь Лу Герига, АЛЬС влияет приблизительно на 30 000 американцев приблизительно с 7 000 новых диагнозов в год.
Болезнь постепенно разрушаетнейроны или невроциты, управляющие произвольно сокращающимися мышцами к пункту, куда в конечном счете пациенты не могут двигаться или даже говорить.В настоящее время нет никакого известного лечения, которое может замедлить развитие болезни.Для первой фазы испытания, за которое платит фармацевтическая фирма, Фельдман и коллеги будут лечить 12 из 18 принятых на работу пациентов сизменение отступает АЛЬСА. Эти 12 пациентов получат между пятью и десятью инъекциями стволовых клеток в поясничную область спинного мозга.
Они будутисследуйтесь регулярно в течение максимум двух лет после операции, на котором пункте будут рассмотрены данные.Если результаты благоприятны, лекарственное средство должно будет все еще перенести испытания Фазы II и Фазы III и затем получить заключительное одобрение FDA, прежде чем лечение будетдоступный общественности.
Ричард Гарр, генеральный директор Неурэлстема и президент, сказал прессу что:«В то время как это испытание стремится прежде всего устанавливать данные о безопасности и выполнимости в лечении пациентов АЛЬСА, мы также надеемся быть в состоянии измерить замедлениеАЛЬС дегенеративный процесс."Он объявил уверенность в Фельдмане и Глассе и их команде, говоря, что «нет никакой лучшей команды, чтобы провести это исследование для нас».В преклинической работе камеры Неурэлстема по сообщениям расширили жизнь крыс с АЛЬСОМ и полностью изменили паралич у крыс со Спастическим Ишемическим
Параплегия (было два исследования об этой работе, один в сотрудничестве с исследователями Джонса Хопкинса был издан в Трансплантации в2006 и другой с исследователями в Калифорнийском университете Сан-Диего были изданы в Нейробиологии в 2007.)Неурэлстем сказал, что ее запатентованная технология позволяет впервые, невральные стволовые клетки человеческого мозга и спинного мозга быть сделанной в рекламеколичества, и это также управляет дифференцированием клеток в зрелые, физиологически соответствующие человеческие нейроны и клетки невроглии.
В дополнение к АЛЬСУ компания надеется использовать свою новую технологию, чтобы предназначаться для других серьезных заболеваний центральной нервной системы, таких как Ишемическая Спастическая Параплегия, Травматическая СпиннойРана пуповины и болезнь Хантингтона.
В заявлении для прессы У-М сказал, что у Фельдмана нет финансового интереса в или финансового устройства с Neuralstem.Источники: отдел новостей UMHS, Neuralstem.