Лекарственное средство, клиническое преимущество которого в лечении рассеянного склероза было обнаружено в университете Порыва Медицинский центр, было одобрено Управлением по контролю за продуктами и лекарствами 22 января и теперь доступно в США.Лекарственное средство, названное dalfampridine, является первой терапией для рассеянного склероза, которым можно заразиться перорально. Это – также первая одобренная FDA терапия, которая будет лечить ухудшенную ходьбу, изнурительный симптом болезни, ограничивающей независимость пациентов и способность выполнить самые основные задачи ежедневного проживания. В то время как другие препараты рассеянного склероза работают путем уменьшения воспаления, наносящего вред центральной нервной системе, dalfampridine разработан, чтобы позволить проведение импульсов нерва несмотря на повреждение.
Исследование, приведшее к открытию лечебного действия dalfampridine, относится ко времени 1960-х, когда доктор Флойд Дэвис, тогда невропатолог в обучении и позже врач в Раше, стал заинтригованным необычным клиническим наблюдением: много платы за проезд пациентов рассеянного склероза лучше, когда их температура тела немного понижена, даже всего на два – или три десятых части степени.«При рассеянном склерозе защитное миелиновое влагалище, обертывающее вокруг нервных волокон в мозговой и спинной мозг, повреждено, по существу вызвав короткое замыкание», сказал теперь удаленный Дэвис. «Так или иначе более низкая температура тела позволила электрическому пульсу продолжать свое путешествие вдоль нервных волокон.
Я был полностью проколот значением того факта».Это было важно, потому что это показало, «что поврежденные нервные волокна не были обречены, как ранее верится», сказал доктор Душан Стефоский, директор Центра Рассеянного склероза Раша, объединившийся с Дэвисом в 1978, вскоре после завершения обучения неврологии в Раше.Дэвис начал ряд лабораторных исследований, чтобы понять механизм, объяснивший значимое улучшение симптомов.Он тогда искал состав, который мог подражать некоторым эффектам более низкой температуры тела и изученный с 4 аминопиридинами, или dalfampridine, блокирующий каналы иона калия в нервных волокнах.
«Химикат обычно использовался в лабораториях физиологии, где ученые изучали нормальное проведение нерва, но в то время, когда это использовалось клинически только врачами в Болгарии, затем страна коммунистического блока», сказал Дэвис. «Они не знали, как это работало, но они использовали его, чтобы помочь пациентам выздороветь от вызванного анестезией паралича более быстро».В 1983, в маленьком исследовании доказательства понятия, Дэвис и Стефоский ввели наркотик в 11 пациентах, двигательная функция которых и зрение были ухудшены из-за рассеянного склероза.«Это было ошеломляющим», сказал Стефоский. «После единственной внутривенной дозы пациенты могли идти лучше и видеть лучше».Порыву предоставила исключительность рынка FDA согласно закону о Лекарстве от редких болезней 1983 и лицензировал глобальные права для dalfampridine сначала к находящейся в Ирландии Elan Corporation и впоследствии к Acorda Therapeutics, Inc., расположенной в Хоуторне, Нью-Йорк.
В этом месяце Acorda начал продавать dalfampridine в США под зарегистрированным патентованным названием Ampyra.В двух клинических экспертизах Фазы III, проведенных Acorda, лекарственное средство выдало непротиворечивое улучшение гуляющей скорости.
Гуляющая скорость увеличилась приблизительно на 25 процентов в 35 процентах пациентов в одном испытании и в 43 процентах пациентов в другом, как измерено стандартным анализом, названным Рассчитанной 25-футовой Прогулкой. Изучите участников, принявших наркотик, также испытал большую прочность ноги, чем те, кто принял плацебо.
Стефоский сказал, что несмотря на то, что лекарственное средство было одобрено специфично для лечения сниженной ходьбы, это также облегчает другие симптомы рассеянного склероза, так как это восстанавливает сигнальное проведение во всех поврежденных нервных волокнах.Рассеянный склероз является хроническим, часто делая нетрудоспособным аутоиммунную болезнь. Согласно Национальному Обществу Рассеянного склероза, больше чем 2,5 миллиона человек во всем мире и 400 000 человек в США были диагностированы с болезнью.
Симптомы включают, в дополнение к ходьбе трудности, но усталости, отсутствию баланса и проблемам со зрением и памятью и тепловой чувствительностью.Рассеянный склероз принимает несколько форм. Форма стихания вторичного впадения, наиболее распространенное, характеризуется непредсказуемыми острыми приступами, сопровождаемыми периодами месяцев к годам ремиссии без новых симптомов болезни. Во вторичных прогрессивных и основных прогрессивных формах болезни существует устойчивое, постоянное неврологическое снижение без периодов ремиссии.
Анализы показали, что dalfampridine работает на все формы рассеянного склероза.ИсточникУниверситет порыва медицинский центр