За последние шесть месяцев Колорадо, Луизиана, Миссури, Мичиган и совсем недавно Аризона прошли "право попробовать" законы, позволяющие неизлечимо больным пациентам получать доступ к лечению, прошедшему только клинические испытания фазы I FDA. Все, что нужно пациенту, – это разрешение фармацевтической компании и рецепт врача.
Законы о праве на судебное разбирательство разработаны для обеспечения того, чтобы неизлечимо больные пациенты, принимающие участие в клинических испытаниях, были настоящими добровольцами и не имели стимулов обманывать систему клинических испытаний, как это происходило в прошлом.
В последнее время эти законы были раскритикованы как ошибочные, а этика разрешения пациентам использовать экспериментальные препараты все еще вызывает споры. Эти законы не гарантируют доступ к экспериментальным методам лечения, и пациентам, возможно, придется платить за них из своего кармана.
Критики этих законов опасаются, что альтернативные дизайны испытаний или доступ к таким экспериментальным препаратам вне системы клинических испытаний значительно задержат разработку эффективных методов лечения.
Право на судебное разбирательство по законам этически оправдано, потому что они дают отчаянно больным пациентам возможность выбора. Они могут принять решение об участии в плацебо-контролируемых клинических испытаниях или получить доступ к экспериментальным средствам в качестве возможного лечения последнего шанса. Система клинических испытаний требует, чтобы участники были настоящими добровольцами. Но без права судить законы, неизлечимо больным пациентам ничего не остается, кроме как получить доступ к этим экспериментальным методам лечения через плацебо-контролируемые испытания.
СПИД и истоки «права на попытку»
На протяжении 1980-х активисты и пациенты, борющиеся со СПИДом, боролись за изменение системы клинических испытаний. Умирая от неизлечимой болезни, многие люди со СПИДом настаивали на своем праве на доступ к экспериментальным препаратам, которые успешно прошли этап I клинических испытаний.
Испытания фазы I предназначены для определения профиля токсичности конкретного препарата. Небольшая группа добровольцев (часто не более горстки) тестирует препарат, чтобы выяснить, есть ли у него серьезные побочные эффекты. Им не обязательно быть пациентами, потому что цель состоит в том, чтобы определить, какие отрицательные эффекты, если таковые имеются, может иметь краткосрочное использование экспериментальных агентов.
Единственным вариантом для пациентов со СПИДом в 1980-х годах было присоединиться к плацебо-контролируемым испытаниям после фазы I или отказаться от доступа к экспериментальным агентам, которые могли бы дать им шанс выжить. Испытания этих препаратов обычно проводятся двойным слепым методом. Двойной слепой означает, что ни врачи, ни пациенты не знают, кто получает экспериментальный агент, а кто плацебо. Это направлено на устранение любых предубеждений, которые могут возникнуть из-за того, что пациенты или врачи знают, кто и что получает.
Участие в клинических испытаниях лекарств означало, что пациенты со СПИДом сталкивались с шансом попасть в контрольную группу плацебо, а не в группу, получающую экспериментальное лечение. Эти пациенты прекрасно понимали, насколько велики шансы того, что эти лекарства не подействуют. Но, по крайней мере, был шанс. Этого нельзя сказать о плацебо.
Существует веская методологическая причина для тестирования нового экспериментального агента против плацебо-контроля, когда у нас нет золотого стандарта лечения. Нам нужно знать, работает ли новый агент лучше или хуже, чем существующий стандарт лечения. Даже в тех случаях, когда нет эффективных или хорошо разработанных стандартов лечения, мы обычно, но не всегда, оправданы в проведении плацебо-контролируемых испытаний.
Но мы ожидаем, что пациенты, участвующие в клинических испытаниях, будут настоящими добровольцами. Пациенты должны принять решение об участии и дать добровольное информированное согласие от первого лица.
Больные СПИДом обвиняли в том, что система клинических испытаний носит принудительный характер. Чтобы получить доступ к экспериментальным методам лечения, эти пациенты были более или менее вынуждены принимать участие в этих клинических испытаниях. Если бы они не добровольно участвовали в плацебо-контролируемом исследовании, они не могли бы получить доступ к экспериментальным методам лечения.
Многие пациенты разочаровались в этой системе и, часто в сговоре со своими врачами и фармацевтами, лгали и обманывали, чтобы получить доступ к конкретным клиническим испытаниям. Они проанализировали, кто получал плацебо, а кто экспериментальные препараты, и поделились этими препаратами. Пациенты выбыли из клинических испытаний, которые, по их мнению, предлагали дизайн испытаний, не способствовавший их выживанию. При таких обстоятельствах контролируемые испытания становятся практически невозможными.
Несомненно, это затруднило понимание того, какие лекарства работают, а какие нет, и, возможно, задержало разработку спасающих жизнь лекарств против ВИЧ.
Право на попытку, но не право на доступ
С 1980-х годов специальные протоколы доступа были внедрены в США, Канаде и других странах. Эти протоколы призваны гарантировать, что катастрофически больные пациенты могут получить доступ к экспериментальным агентам вне системы клинических испытаний.
По крайней мере теоретически. На практике все иначе. Право на судебное разбирательство по законам не гарантирует права на доступ к экспериментальным методам лечения. Даже при наличии законов доступ по-прежнему контролируется производителями лекарств.
В Канаде правительство разрешает людям с неизлечимыми заболеваниями получать доступ к лекарствам, которые находятся в системе клинических испытаний, и они могут делать это без участия в испытаниях. Взамен они обещают, что их врачи будут внимательно следить за воздействием препарата и сообщать об этом производителю или тому, кто проводит клинические испытания.
Доступ к этим методам лечения зависит от доброй воли фармацевтических компаний, заинтересованных в привлечении пациентов для участия в клинических испытаниях. Производители лекарств эффективно принуждают неизлечимо больных к участию в испытаниях, отказывая им в доступе к экспериментальным препаратам. Иногда экспериментальные препараты выпускаются вне клинических испытаний из так называемых соображений сострадания, но это не всегда происходит.
И кто платит за эти экспериментальные методы лечения? По уважительным причинам страховые планы в США (или в Канаде в рамках государственных программ помощи незастрахованным пациентам) не будут оплачивать лекарства, которые не прошли тестирование и заведомо не работают. В результате пациенты как в Канаде, так и в США должны платить из своего кармана за эти экспериментальные препараты.
Фармацевтические компании могут взимать с этих агентов любую плату, которую они пожелают, и поэтому, возможно, находятся в ситуации, когда они могут эксплуатировать отчаявшихся в финансовом отношении умирающих пациентов. Это также дает им возможность отказать пациентам в доступе, чтобы принудить их к участию в исследовании. Регулирующим органам необходимо в срочном порядке взглянуть на эту проблему.