Короткий путь генотерапии может улучшить функцию мышц у мышей с подобной мышечной дистрофии болезнью, ученые нашли. Уловка вводит молекулу РНК, которая может помочь удалить генетическую мутацию в мышечных клетках. Это позволяет гену быть переведенным на довольно функциональный протеин.Мышечная дистрофия, болезнь, вызванная генетической мутацией на X хромосомах, прежде всего влияет на мальчиков и прибывает в несколько вариантов.
Больные мышечной дистрофией Duchenne – одним из самых серьезных типов – не могут произвести dystrophin, мышечный белок; большинство умирает от сердечной недостаточности или других проблем в их ранних 20-х. Введение нормального dystrophin гена в мышцы, в теории, могло побудить клетки производить dystrophin. Но это трудно, потому что dystrophin ген является огромным и громоздким.В последние несколько лет несколько бригад начали проверять дополнительный подход.
Как большинство генов, РНК для dystrophin протеина подвергается названному соединению процесса, в котором протяжения так называемого «наркотика» подрезаны. Исследователи эксплуатируют этот шаг путем представления короткого протяжения РНК, которая является генетическим зеркальным отображением мутации Duchenne.
Эта РНК «антисмысла» связывает с молекулами РНК от дефектного региона; в результате splicers интерпретируют мутацию как наркотик и устраняют его. Результатом является почти нормальная РНК. Но несмотря на то, что метод собрал хорошие результаты в чашках Петри, подход не работал также у животных.
Мускулистые биологи Ци Лун Лу и Теренс Партридж в Совете по медицинским исследованиям Клинический Научный Центр в Лондоне, Великобритания и их коллегах, решенных к объединенному, который стратегия антисмысла с химикатом часто использовала в генотерапии, потому что это, как известно, улучшает доставку ДНК в клетки. Группа рассуждала, что она могла бы сделать то же для РНК. Когда комбинация была введена в большую мышцу у больных мышей, она привела к dystrophin уровням, которые составляли 20% нормальных, по сравнению ни с одним в средствах управления.
Это было достаточно для мышцы для переноса некоторого веса, и одна инъекция произвела dystrophin в течение 3 месяцев, отчетов группы в онлайновой Медицине Природы 6 июля.«Это очень воодушевляет», говорит нейробиолог Томас Рэндо из Стэнфордского университета в Калифорнии.
Проблема теперь, он верит, состоит в том, чтобы поставить РНК антисмысла через кровь, таким образом, это интегрируется во многие мышцы сразу, и измените его, чтобы продлиться дольше.