Федеральные законы, которые мотивируют или требуют от разработчиков лекарств и биологических препаратов проводить педиатрические исследования, дали полезную информацию для руководства по применению лекарств у детей, говорится в новом отчете Института медицины. Тем не менее, исследования с участием детей по-прежнему ограничены, особенно в определенных областях, таких как использование лекарств у новорожденных и долгосрочная безопасность и эффективность у детей. В отчете указываются способы, которыми Конгресс и США.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов могло бы еще больше повысить полезность клинической информации, полученной в результате педиатрических исследований, включая расширение инновационных стратегий для исследования лекарственных и биопрепаратов у детей, используя полномочия FDA, чтобы требовать долгосрочных педиатрических исследований возможных рисков безопасности, и предоставив FDA гибкость для навязывания санкции за необоснованную задержку учебы.
Проведение исследований с детьми по своей природе сложнее, чем со взрослыми. Педиатрические пациенты также предлагают фармацевтическим компаниям гораздо меньший рынок сбыта и потенциальную экономическую прибыль. Клиницисты часто лечат детей лекарствами, которые были одобрены для использования со взрослыми, но не изучались на детях, даже несмотря на то, что эти препараты могут иметь разные профили риска и пользы для педиатрических пациентов. Признавая недостаток знаний о том, как лекарства влияют на детей, Конгресс стремился расширить педиатрические исследования лекарств в соответствии с двумя законами: Законом о лучших лекарственных средствах для детей (BPCA), который предлагает компаниям экономические стимулы для изучения лекарств у детей, и Фондом педиатрических исследований. Закон (PREA), который требует таких исследований в конкретных ситуациях. Оба закона подлежат повторной авторизации в этом году. Как указано в Конгрессе, FDA попросило МОМ проанализировать определенные аспекты исследований, которые были проведены в соответствии с законодательством.
Законы оказали положительное влияние, отметили в комитете, написавшем отчет. Они стимулировали разработку полезной информации об использовании терапии у педиатрических пациентов и расширили доступ к информации из этих исследований, включая обзоры FDA клинических данных, представленных спонсорами исследования. Комитет пришел к выводу, что эксперты FDA обычно тщательно оценивают эффективность лекарств, оценивают побочные эффекты и делают выводы о профиле безопасности лекарств, изучаемых у детей.
Чтобы еще больше усилить влияние законодательства, в отчете предлагается, чтобы FDA рассмотрело более частое использование своих полномочий, чтобы требовать от спонсоров проведения долгосрочных последующих исследований после того, как продукты были одобрены для продажи. Поскольку детское тело и сознание продолжают развиваться, а некоторые методы лечения хронических состояний могут использоваться в течение многих лет, педиатрические исследования безопасности и эффективности лекарств в долгосрочной перспективе важны, но обычно не требуются.
Новорожденные дети, особенно недоношенные, особенно уязвимы для вреда, вызванного лекарствами, и их особенно трудно изучать. Многие препараты, используемые для новорожденных, являются более старыми, и стимулы и требования BPCA и PREA к ним не применяются. В докладе говорит.
Конгресс распространил стимулы BPCA на биологическую терапию в 2010 году. Еще слишком рано оценивать влияние закона на эту терапевтическую категорию, но комитет обнаружил, что большинство биопрепаратов либо изучались, либо изучаются с участием детей.
В отчете отмечается, что хотя компании активизировали свои усилия по проведению исследований с участием детей в ответ на BPCA и PREA, получение необходимой информации может занять много времени. Чтобы улучшить своевременность педиатрических исследований, Конгресс может указать, что спонсоры представляют свои планы педиатрических исследований в конце фазы II испытаний с участием взрослых. Чтобы устранить опасения, что FDA имеет ограниченные возможности требовать завершения исследований у детей, Конгресс мог бы рассмотреть возможность предоставления FDA большей гибкости для наложения санкций, включая денежные штрафы, за необоснованно отложенные исследования.